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本报讯 (记者 张家祯)5月25日,记者从西安交通大学第二附属医院获悉:该院耿松梅教授团队联合西安交通大学生命科学与技术学院徐峰教授团队,在罕见皮肤病精准诊疗领域取得重大突破性进展。团队探明慢性家族性良性天疱疮病情恶化核心机制,创新提出全新局部靶向治疗策略,为这一西北地区高发罕见病的临床治疗开辟了新路径,相关原创研究成果发表在国际综合性期刊《前沿研究杂志》上。
慢性家族性良性天疱疮是列入《国家罕见病目录》的常染色体显性遗传性皮肤病。该病好发于颈部、腋窝、腹股沟等皮肤摩擦部位,会反复出现水疱、糜烂、结痂等,极易复发,严重损害患者生活质量。
依托陕西省卫生健康委批准建设的疑难罕见重症皮肤诊疗创新平台,耿松梅团队聚焦皮肤力学微环境与罕见病发病机制展开深度攻坚。基于病理机制发现,团队首创一种全新局部靶向治疗策略。通过病变皮肤局部给药,精准弥补基因缺陷导致的功能缺失,从根源减少水疱、皮损发作。该成果不仅填补了慢性家族性良性天疱疮靶向治疗的空白,为西北地区高发罕见病精准治疗提供了全新治疗靶点,也为其他由机械应激加剧的皮肤疾病提供了创新性的治疗思路。
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