本报讯 （记者 张家祯）7月16日，记者从西北妇女儿童医院获悉：日前，陕西一名3岁的杜氏肌营养不良症（DMD）患者乐乐（化名）在该院问诊后，医生开出西北地区首张地夫可特处方。继北京协和医院、南京市儿童医院之后，西北妇女儿童医院成为全国第三家、西北首家被正式批准使用该激素类药物的医疗机构。自此，陕西省DMD患者告别跨省求药路。

DMD是一种罕见的遗传性肌肉萎缩疾病，虽不如“渐冻人”“瓷娃娃”广为人知，但发病率更高，且对患者生命健康构成严重威胁。作为X连锁隐性遗传病，其致病基因位于X染色体上，一般情况下传男不传女。男性因仅有一条X染色体，若基因发生致病变异即会发病；女性因有两条X染色体，通常仅为致病变异携带者。数据显示，我国每年新增DMD患者400例至500例，累计确诊约7万人。

通常DMD患者5岁前发病，10岁至12岁逐渐丧失行走能力、20岁至30岁间死于心肺功能衰竭，目前，该病尚无有效的根治手段，支持疗法和康复治疗能延缓病情。

过去，DMD患者家庭每月要花许多路费去北京、南京购药。现在，从提交药物使用申请到处方落地，在医院、审批部门等多方协同推动下，医疗资源调配与审批流程持续优化，让西北地区DMD患者得以就近用上这款关键药物。

“地夫可特能有效延缓肌肉功能退化，临床观察显示83%用药患者体重增速更平稳。这对降低脊柱侧弯风险至关重要。但该药并非‘神药’，必须配合规范康复训练和定期监测，家长要有抗病信心，更要保持科学认知。”西北妇女儿童医院神经内科主任医师张小鸽提醒，若发现孩子出现异常步态、蹲起困难、小腿粗大等症状，需立即到神经内科筛查，做到疾病早发现、早治疗。